中科白癜风医院让天下无白 http://www.zherpaint.com/ylbj/zqys/m/2011.html4月30日，百时美施贵宝宣布，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊（商品名：迈凡妥）获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，打破了肥厚型心肌病几十年来的治疗困局。肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的或病因不明的心肌病，以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最为常见。我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万。根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两大类型。患者通常会出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状，甚至出现严重并发症，导致病情恶化或死亡。心脏性猝死（SCD）的发生率虽然只有1%，但其仍是HCM患者的主要死亡原因之一，在年轻患者中尤为显著。过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以及肌球蛋白超松弛状态的失调是HCM的机理特征。作为全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，迈凡妥可靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。此次获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CNIII期临床研究。EXPLORER-CN主要研究者、医院院长张抒扬教授指出：“与非梗阻性HCM患者相比，左心室流出道梗阻的患者生存率较低。常规药物只能减轻症状，并不能从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。而手术或介入治疗虽可以改善HCM症状，但是侵入性治疗难度高且存在并发症风险，极少患者会接受，目前在临床上并未得到广泛应用，亟待新的创新药物出现以改变治疗现状。”“玛伐凯泰是肥厚型心肌病治疗领域的创新治疗药物，已在多项国际研究中证实了疗效和安全性，而针对中国患者开展的EXPLORER-CN研究也证实了玛伐凯泰能够为中国患者带来显著获益。玛伐凯泰在中国的获批开启了中国梗阻性HCM治疗的新纪元，有望重新定义此类患者的治疗前景。”张抒扬教授表示。公开资料显示，年，迈凡妥获中国国家药品监督管理局药品审评中心授予“突破性治疗药物”资格认证并于次年将其纳入了优先审评。年10月，迈凡妥因其创新的机制在美国摘得享有医疗界“诺贝尔奖”之称的盖伦奖“最佳生物技术产品奖”。目前，迈凡妥已被纳入《欧洲心脏病学会（ESC）心肌病管理指南》、《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南》以及《中国肥厚型心肌病指南》，作为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。南方+记者严慧芳严慧芳南方报业传媒集团南方+客户端
